Eficacia y seguridad de sofosbuvir / velpatasvir en pacientes adultos postrasplante de medula ósea con infección crónica por el virus de la hepatitis C, con grado de fibrosis hepática F0 y sin tratamiento previo / Efficacy and safety of sofosbuvir/velpatasvir in adult post-bone marrow transplant patients with chronic hepatitis C virus infection, with liver fibrosis grade F0 and without prior treatment

ANTECEDENTES: En el marco de la metodología ad hoc para evaluar solicitudes de tecnologías sanitarias, aprobada mediante Resolución de Institución de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación N° 111-IETSI-ESSALUD-2021, se ha elaborado el presente dictamen, el que expone la evaluación de la eficacia y seguridad de sofosbuvir/velpatasvir (SOF/VEL) en pacientes adultos postrasplante de medula ósea con infección crónica por el virus de la hepatitis C (VHC), con grado de fibrosis hepática FO y sin tratamiento previo. Así, la Dra. Estefanía Liza Baca especialista en Gastroenterología del Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins, siguiendo la Directiva N° 003-IETSI-ESSALUD-2016, envió al Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación - IETSI la solicitud de uso fuera del petitorio del producto SOFNEL. ASPECTOS GENERALES: La infección crónica por el virus de la hepatitis C (VHC) sigue siendo un problema de salud pública, a nivel mundial, con 71 millones de personas viviendo con el VHC. De ellos, aproximadamente, de 290 000 a 399 000 pacientes por año fallecen por complicaciones asociadas, incluyendo cirrosis hepática, carcinoma hepatocelular y falla hepática (OMS 2021; 2017). En el Perú, la prevalencia de infección crónica por el VHC no se conoce con exactitud; sin embargo, de acuerdo a algunos estudios seroepidemiológicos realizados en el país, se ha estimado entre 0.25 % a 1 % aproximadamente, con una tasa de mortalidad por el VHC de 0.04 por 100 000 habitantes (Colichon Yerosh et al. 2004; Dávalos Moscol 2009; Farfán y Cabezas 2003; Sanchez et al. 2000). Algunos pacientes con infección crónica por el VHC presentan comorbilidades u otras condiciones (i.e. trasplante de células madre) que pueden acelerar la progresión de la enfermedad a problemas hepáticos graves como: cirrosis, cáncer hepático y necesidad de trasplante hepático. El objetivo de la terapia antiviral en pacientes con infección crónica por el VHC es disminuir el ARN del VHC a niveles indetectables (AASLD 2021; EASL 2020), definido mediante el logro de una respuesta viral sostenida a las 12 semanas después del tratamiento (RVS12) (Chopra 2020). La ribavirina y el interferón pegilado han sido tradicionalmente los \ tratamientos para la infección crónica por el VHC; sin embargo, en los últimos años, el """" " " I desarrollo de los agentes antivirales de acción directa (AAD) y AAD pangenotípicos han ido 1 desplazando su uso, debido a mejores tasas de RVS (e.g. SOFNEL) con mejores perfiles de seguridade. METODOLOGÍA: Se llevó a cabo una búsqueda bibliográfica exhaustiva con el objetivo de identificar la mejor evidencia sobre la eficacia y seguridad de SOFNEL en pacientes adultos postrasplante de medula ósea con infección crónica por el VHC, con grado de fibrosis hepática FO y sin tratamiento previo. La búsqueda bibliográfica se realizó en las bases de datos PubMed, The Cochrane Library y LILACS. Asimismo, se realizó una búsqueda manual dentro de las páginas web pertenecientes a grupos que realizan evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) y guías de práctica clínica (GPC) incluyendo el National Institute for Health and Care Excellence (NICE), la Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH), el Scottish Medicines Consortium (SMC), el Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN), el Institute for Quality and Efficiency in Healthcare (IQWiG por sus siglas en alemán), la International Database of GRADE Guideline, el Centro Nacional de Excelencia Tecnológica en Salud (CENETEC), la Guidelines International Network (GIN), National Health and Medical Research Council (NHMRC), la Cancer Guidelines Database, el New Zealand Guidelines Group (NZGG), el Instituto de Evaluación Tecnológica en Salud (IETS), el Instituto de Efectividad Clínica y Sanitaria (IECS), la Base Regional de Informes de Evaluación de Tecnologías en Salud de las Américas (BRISA), la OMS, el Ministerio de Salud del Perú (MINSA) y el Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación (IETSI). Además, se realizó una búsqueda de GPC de las principales sociedades o instituciones especializadas en estudios del hígado, infectología y trasplante de medula ósea, tales como: la American Association for the Study of Liver Disease (AASLD), la European Association for the Study of the Liver (EASL), la Infectious Diseases Society of America (IDSA), American Society for Blood and Marrow Transplantation, Finalmente, se realizó una búsqueda en la página web de registro de ensayos clínicos (EC) www.clinicaltrials.gov, para identificar EC en curso o que no hayan sido publicados aún. RESULTADOS: Luego de la búsqueda bibliográfica hasta diciembre de 2021, se identificó una GPC elaborada por la European Association for the Study of the Liver en el 2020 (EASL 2020). No se identificaron ETS, ECA o RS de ECA o estudios observacionales comparativos que respondieran a la pregunta PICO de interés del presente dictamen. En tal sentido se optó por incluir el ECA que sirvió de base para la aprobación de SOFNEL ante la Food and Drug Administration y la European Medicine Agency. Así, se incluyó al ECA ASTRAL-1 publicado por Feld et al. en el 2015. CONCLUSIÓN: Por lo expuesto, el Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación aprueba el uso de SOFNEL para pacientes adultos postrasplante de medula ósea con infección crónica por el VHC, con grado de fibrosis hepática FO y sin tratamiento previo, como producto farmacéutico no incluido en el Petitorio Farmacológico de EsSalud, según lo establecido en el Anexo N° 1. La vigencia del presente dictamen preliminar es de un año a partir de la fecha de publicación. Así, la continuación de dicha aprobación estará sujeta a la evaluación de los resultados obtenidos y de mayor evidencia que pueda surgir en el tiempo.

Eficacia y seguridad de brentuximab vedotin en el tratamiento del linfoma hodgkin (cd30+), con recaída/recurrencia post trasplante de médula ósea / Efficacy and safety of brentuximab vedotin in the treatment of hodgkin lymphoma (cd30 +), with relapse / recurrence after bone marrow transplantation

INTRODUCCIÓN: El presente dictamen expone la evaluación de eficacia y seguridad de brentuximab vedotin en el tratamiento del linfoma Hodgkin (CD30+), con recaída/recurrencia post trasplante de médula ósea. El linfoma de Hodgkin (LH) es una enfermedad de rara ocurrencia que representa el 0.5 % de la incidencia de todas las neoplasias malignas. Su curva de distribución en cuanto a la edad es bimodal, presentando una incidencia incrementada en jóvenes de entre 15 a 30 años de edad, y en adultos de 55 años o más. La mayoría de los pacientes con LH lograrán una remisión completa después del tratamiento inicial y conseguirán control de la enfermedad a largo plazo. Sin embargo, se observarán recaídas entre el 10 y 15 % de los pacientes con pronóstico favorable (estadios I y II) y entre el 15 al 30 % de los pacientes con enfermedad más avanzada. El objetivo del presente dictamen fue evaluar la mejor evidencia disponible respecto a los efectos de beneficio y perfil de toxicidad de brentuximab vedotin en co

Eficacia y seguridad de posaconazol como profilaxis antifúngica en pacientes neutropénicos severos por quimioterapia de inducción o trasplante alogénico de médula ósea con neoplasia hematológica con alto riesgo de infección fúngica invasiva / Efficacy and safety of posaconazole as antifungal prophylaxis in severe neutropenic patients by induction chemotherapy or allogeneic bone marrow transplantation with haematological malignancy with high risk of invasive fungal infection

INTRODUCCIÓN: Antecedentes: El presente dictamen expone la evaluación de tecnología de la eficacia y seguridad de posaconazil como profilaxis antifúngica en pacientes neutropénicos severos por quimioterapia de inducción o trasplante alogénico de médula ósea, con neoplasia hematológica con alto riesgo de infección fúngica invasiva. Aspectos Generales: Las infecciones fúngicas invasiva (IFI) son infecciones de tipo oportunista, las cuales son una causa principal de morbilidad y mortalidad en pacientes en condiciones críticas o inmunocomprometidos como por ejemplo aquellos en estado neutropénico recibiendo tratamiento con quimioterapia por inducción debido a malignidades hematológicas. La frencuencia y diversidad de las IFIs depende de la enfermedad de fondo, la terapia de manejo y la incidencia de la enfermedad de fondo. La aspergillosis y candidiasis son las IFIs más comunes y causantes de aproximadamente el 40 y 50% de IFIs en pacientes con neutropenia. METODOLOGÍA: Estrategia de Búsqueda: Se llevó a cabo una búsqueda sistemática de la literatura con respecto a la eficacia y seguridad de posaconazol en pacientes neutropécnicos severos por quimioterapia de inducción o trasplante alogénico de médula ósea, con neoplasia hematológica con alto riesgo de infección fúngica invasiva. para la búsqueda primaria se revisó en primer lugar la información disponible por entidades reguladoras y normativas de autorización comercial como la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de Estaods Unidos, la Agencia de Medicamentos Europea (EMA) y la Dirección General de Medicamentos y Drogas (DIGEMID) en el Perú. RESULTADOS: Se realizó una búsqueda para así procurar recabar toda de evidencia disponible que pueda responder a la pregunta PICO de interés: eficacia y seguridad del uso de posaconazol como profilaxis antifúngica en pacientes neutropénicos severos por quimioterapia de inducción o trasplante alogénico de médula ósea, con neoplasia hematológica con alto riesgo de infección fúngica invasiva. Se encontró que la información fue abundante, por lo que se seleccionaron sólo los estudios de mejor calidad metodológica para la descripción y evaluación de la evidencia. CONCLUSIONES: El presente dictamen expone la evaluación de la eficacia y seguridad de posaconazol como profilaxis antifúngica en pacientes hematológicos neutropénicos y alto riesgo de infecciones fúngicas invasivas. Se ha encontrado evidencia que sustenta la eficacia y seguridad del posaconazol como profilaxis antifúngica en pacientes hematológicos neutropénicos y alto riesgo de infecciones fúngicas invasivas. El Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación-IETSI aprueba el uso de posaconazol como profilaxis antifúngica en pacientes hematológicos neutropénicos con alto riesgo de infecciones fúngicas invasivas. El Dictamen Preliminar tendrá una vigencia de dos años a partir de la fecha de su publicación.

Cidofovir / Cidofovir

INTRODUCCIÓN: La cistitis hemorrágica (HC) es una complicación grave del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) y presenta una incidencia variable del 7 al 70%(1). Generalmente, la HC es una complicación dolorosa que prolonga la internación, aumenta el requerimiento de transfusiones de sangre y en sus formas severas puede causar obstrucción del tracto urinario. La ocurrencia de HC ha sido asociada con mayor mortalidad. Los factores predisponentes, incluyen: HSCT alogénico, edad avanzada en el trasplante, enfermedad de injerto contra huésped (GVHD), trombocitopenia, coagulopatía e infección viral. Las HC se clasifican en dos tipos: (1) inicio temprano, que ocurre dentro de las primeras 48 a 72 horas después de HSCT y generalmente debido a los efectos tóxicos de la quimioterapia; (2) inicio tardío, ocurre luego de 72 horas, usualmente de causa infecciosa, particularmente el virus BK (BKV)(2). La HC asociada al virus BK (BKV-HC) es una complicación frecuente luego de un trasplante alogénico de células hematopoyéticas. De acuerdo a su presentación clínica, se clasifica en diferentes grados de severidad: Grado I: Hematuria microscópica; Grado II: Hematuria macroscópica; Grado III: Hematuria macroscópica con presencia de coágulos en orina; Grado IV: Hematuria macroscópica con presencia de coágulos en orina y alteración de la función renal secundaria a obstrucción de las vías urinarias. TECNOLOGÍA: El cidofovir es un nucleósido análogo de citosina activo contra varios virus ADN. Ejerce una inhibición selectiva en la síntesis de ADN, suprimiendo la replicación viral. La EMA (European Medicines Agency) y la FDA (Food and Drug Administration) lo aprobaron para el tratamiento de la retinitis por citomegalovirus en adultos con síndrome de inmunodeficiencia adquirida y sin alteración de la función renal. El cidofovir causa nefrotoxicidad con daño a células tubulares proximales y aumento de la creatinina sérica. La nefrotoxicidad es muy frecuente y es dosis dependiente. La mayoría de las veces se recomienda la asociación con Probenecid vía oral para mantener una concentración plasmática útil de cidofovir que permita su administración semanal, disminuyendo la penetración y acumulación del cidofovir en las células renales y así atenuar su nefrotoxicidad. La modalidad de tratamiento varía en dosis y vías de administración. La vía intravesical se usa en casos de viruria con baja viremia y daño renal previo, aunque su efectividad es cuestionada. Por vía endovenosa, se usa en una dosis variable de 0,5 a 5 mg/kg, una o dos veces por semana. La elección de dosis y frecuencia depende de la severidad del cuadro y fundamentalmente, de la nefrotoxicidad. OBJETIVO: Evaluar la eficacia y seguridad de cidofovir en la HC por BK virus post HSCT. DISCUSIÓN: El cidofovir constituye una tecnología sanitaria experimental para el tratamiento de la HC-BKV. Se han utilizado diferentes dosis y vías de administración. La evidencia disponible sugiere que su eficacia para el tratamiento oscila entre el 60 y 100%. En el diseño de los estudios se constata que sólo en uno fue comparado vs tratamiento convencional pero fue un estudio descriptivo de dos grupos independientes. En este estudio, el cidofovir no fue superior en respuesta clínica ni en duración de la HC. La respuesta clínica de la HC en cuanto a disminución de hematuria, eliminación de coágulos y disuria, no siempre correlaciona con una significativa disminución de la carga viral en sangre o en orina. La mitad de los pacientes pos-trasplante presenta viruria y no desarrollan HC. Este aspecto no permite definir con absoluta certeza el grado de responsabilidad del virus ni del cidofovir en el desarrollo de la HC y su tratamiento. Se describen varios eventos adversos pero el más importante y serio, es la nefrotoxicidad que se relaciona con las dosis utilizadas y la duración del tratamiento. La función renal basal y la viruria/viremia deben ser tenidas en cuenta en la prescripción y vía de administración del cidofovir. Los criterios de elección de la ruta de administración local o sistémica no fueron expresamente definidos pero se relacionan con la ubicación del virus, la nefrotoxicidad y la función renal previa. El contexto peri-trasplante agrega varios tratamientos potencialmente nefrotóxicos que se suman al cidofovir y a la nefropatía derivada de la obstrucción urinaria por HC, lo que impone la necesidad de un extremo cuidado para la función renal. RECOMENDACIONES: El cidofovir es una opción terapéutica en el tratamiento de la HC-BKV y requiere control estricto de la función renal dado el alto riesgo de nefrotoxicidad. Es por ahora un tratamiento experimental. Su uso adecuado y en ámbito adecuado, es de estricta responsabilidad del médico tratante.

Molgramostrim para o tratamento da anemia aplástica, mielodisplasia, neutropenias constitucionais, doença pelo HIV e transplante de medula ou pâncreas / Molgramostrim for the treatment of aplastic anemia, myelodysplasia, constitutional neutropenia, HIV disease and transplantation of the marrow or pancreas

O fármaco molgramostim é fator estimulador de colônias de granulócitos e macrófagos (GM-CSF), um importante fator de crescimento hematopoiético e modulador imunológico. Molgramostim também tem efeitos profundos sobre as atividades funcionais de vários leucócitos circulantes1. Seu uso resulta em aumento dose-dependente dos neutrófilos, eosinófilos, macrófagos e, em alguns casos, linfócitos no sangue periférico2. Embora o GM-CSF seja produzido localmente, ele pode atuar de um modo parácrino, recrutando neutrófilos, monócitos e linfócitos circulantes para melhorar as suas funções na defesa do hospedeiro. No Sistema Único de Saúde (SUS) o molgramostim 300 mcg está inserida por meio do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) para o tratamento das situações clínicas: anemia aplástica, mielodisplasia, neutropenias constitucionais, doença pelo HIV e transplante de medula ou pâncreas, de acordo com os respectivos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) e regras do CEAF - Portaria GM/MS nº 1554 de 30 de julho de 2013. O Departamemto de Assistência Farmacêutica e Insumos Estratégicos (DAF/SCTIE) apresentou à CONITEC a proposta de exclusão do fármaco molgramostim 300 mcg injetável (procedimento: 0604250029), fundamentada na inativação e vencimento dos registros do molgramostim, na ausência de comercialização do produto, no desuso do medicamento no CEAF e no pouco uso do fármaco em virtude de um número maior de efeitos adversos. Seguem as argumentações que corroboram a exclusão. Conclui-se que os PCDT que contém o medicamento molgramostim 300 mcg injetável deverão ser atualizados, bem como os procedimentos que regulamentam a dispensação desse medicamento pelo CEAF. Assim, no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Anemia Aplástica, Mielodisplasia e Neutropenias Constitucionais (Portaria SAS/MS nº 212, de 10 de abril de 2010) decidiu-se por: a) Exclusão do molgramostim 300 mcg injetável. b) Manutenção do filgrastim 300 mcg injetável.

Transplante de células-tronco hematopoéticas para a doença falciforme / Hematopoietic stem cell transplantation for sickle cell disease

Tecnologia: Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas ­ TCTH. Indicação: Pacientes com algum tipo de \r\ndoença que afeta as células do sangue. Demandante: Secretaria de Atenção à Saúde - SAS/MS. Procedimento: \r\nTransplante de Células-Tronco Hematopoéticas-TCTH (denominado genericamente de transplante de medula \r\nóssea) é um tipo de tratamento proposto, em sua maioria, para algumas doenças que afetam as células do sangue. Consiste na substituição de uma medula óssea doente, ou deficitária, por células normais de medula óssea, com o objetivo de reconstituição da hematopoese. Doença: O termo anemia falciforme é reservado para a forma de doença que ocorre nos homozigotos (SS). O gene da hemoglobina S pode combinar-se com outras anormalidades hereditárias das hemoglobinas, como hemoglobina C e betatalassemia, entre outros, gerando combinações que também são patológicas em conjunto e que são denominadas Doenças Falciformes (DF). A DFé uma das mais frequentes doenças genéticas no Brasil e caracteriza-se pela presença predominante de hemoglobina S que tem a propriedade de formar polímeros quando desoxigenada. Estima-se que 25.000 - 50.000 pessoas tenham a doença em estado homozigótico (SS - anemia falciforme) ou na condição de heterozigotos compostos (SC, SD, SE, Sbetatalassemia - doença falciforme). Recomendação da CONITEC: Recomendar a incorporação da indicação de Transplante de Células-tronco Hematopoéticas em Doença Falciforme no Regulamento Técnico do SistemaNacional de Transplantes. \r\nConsulta Pública: Foram recebidas 284 contribuições na consulta pública a favor da incorporação com \r\npontuais sugestões de complementação, no entanto todos os pontos foram esclarecidos no relatório final. \r\nContudo, as informações recebidas não alteraram a recomendação inicial, pois não foram apresentados fatos ou evidências novas. Deliberação da CONITEC: Os membros da CONITEC, presentes na reunião realizada no dia 6/5/2015, após discutiremos condicionantes deliberaram recomendar a incorporação do transplante de células-tronco hematopoéticas alogênico aparentado para tratamento da doença falciforme, conforme estabelecido pelo Ministério da Saúde. Foi assinado o Registro de Deliberação nº1 19/2015. Decisão: A portaria nº 30, de 30 de junho de 2015 torna pública a decisão de incorporar no âmbito do SUS o transplante de células-tronco hematopoéticas alogênico aparentado para tratamento da doença falciforme, conforme estabelecido pelo Ministério da Saúde. Publicação no DOU nº 143 de 1º de julho de 2015, pág. 49.

Trasplante de médula ósea haploidéntico para pacientes con neoplasias hematológicas / Haploidentical bone marrow transplantation in patients with blood cancers

CONTEXTO CLÍNICO: Las neoplasias hematológicas son un grupo heterogéneo de enfermedades malignas que afectan a la sangre, la médula ósea y los ganglios linfáticos. Las causas más frecuentes de estos trastornos son las translocaciones cromosómicas. Las formas más agresivas de la enfermedad requieren tratamiento con quimioterapia, radioterapia y, en algunos casos, trasplante de células progenitoras hematopoyéticas. El trasplante de células progenitoras tiene lugar en el algoritmo terapéutico previsto para ciertos tipos de enfermedades oncohematológicas, destacándose la leucemia linfoblástica aguda, leucemia mieloblástica aguda, anemia aplástica adquirida, síndromes mielodisplásicos, leucemia linfática crónica, leucemia mieloide crónica, mielofibrosis y el Linfoma no Hodgkin. Las células progenitoras pueden proceder de la médula ósea, de sangre periférica o sangre del cordón umbilical. A su vez, según el tipo de donante, el trasplante se clasifica en autólogo (los progenitores hematopoyéticos son del propio paciente), singénico (el donante es un hermano gemelo univitelino) o alogénico (HLA- idéntico, o bien haploidéntico, este último cuando donante y receptor comparten un solo haplotipo del sistema HLA). El trasplante alogénico ha sido utilizado con éxito en el tratamiento de neoplasias hematológicas. Los mejores resultados se han observado en pacientes que recibieron aloinjertos provenientes de hermanos HLA idénticos.2 Sin embargo, los resultados clínicos del trasplante dependen de una serie de factores como el tipo de trasplante, el nivel de histocompatibilidad, el tipo de enfermedad primaria, la edad y salud general del receptor, características específicas del dador, el tipo y dosis de quimio terapia o radioterapia recibidas previo al trasplante, y las complicaciones presentadas. Entre las dificultades más importantes del trasplante de médula ósea alogénico está la de encontrar donantes compatibles. La posibilidad de encontrar un hermano HLA 100% compatible es del 25%. Cuando esto no es posible se deben buscar donantes alternativos, ya sea voluntarios adultos no relacionados pero 100% compatibles, sangre de cordón umbilical compatible o donantes parcialmente compatibles (haploidéntico).2 La posibilidad de encontrar un donante HLA idéntico no relacionado varía del 60-70% para la población caucásica a menos del 10% en el caso de las minorías étnicas; el proceso de búsqueda y preparación de un donante no relacionado puede llevar alrededor de cuatro meses, haciendo esta opción menos probable para los pacientes que requieren un trasplante urgente; además, el trasplante de donante no relacionado se asocia a una alta mortalidad y morbilidad. La sangre de cordón umbilical ofrece algunas ventajas, por su facilidad de obtención, la ausencia de riesgo del donante, una reducción en el riesgo de enfermedad de injerto contra huésped y criterios menos estrictos en cuanto la compatibilidad donante- receptor. Sin embargo, el éxito del injerto continúa siendo una preocupación debido al bajo número de células progenitoras contenidas en una unidad de sangre de cordón umbilical y a la lenta recuperación de los neutrófilos. El trasplante de células progenitoras provenientes de médula ósea (también llamado trasplante de médula ósea) de familiares HLA parcialmente compatibles o haploidénticos, se postula como una alternativa para aquellos pacientes que no tienen hermanos o donantes no relacionados HLA idénticos. TECNOLOGÍA: El trasplante de médula ósea haploidéntica no exige que exista compatibilidad 100% entre donante y receptor dado que utiliza como donante a un familiar con una compatibilidad del 50% (comparten un solo haplotipo HLA). Los potenciales donantes haploidénticos incluyen los padres biológicos, hermanos, primos y los hijos de un paciente. OBJETIVO: Evaluar la evidencia disponible acerca de la eficacia, seguridad y aspectos relacionados a las políticas de cobertura del trasplante de médula ósea haploidéntica. MÉTODOS: Se realizó una búsqueda en las principales bases de datos bibliográficas (incluyendo Medline, Cochrane y CRD), en buscadores genéricos de Internet, agencias de evaluación de tecnologías sanitarias y financiadores de salud utilizando la siguiente estrategia: ((Bone Marrow Transplantation[Mesh] OR marrow transplantat*[tiab] OR Bone-Marrow Graft*[tiab]) AND (haploidentic*[tiab])) AND (Leukemia[Mesh] OR Leukemi*[tiab] OR Leucocythaemi*[tiab] OR Leucocythemi*[tiab] OR Lymphoma[Mesh] OR Lymphom*[tiab] OR Germinoblastic Sarcoma*[tiab] OR Reticulolymphosarcoma*[tiab] OR Germinoblastom*[tiab]) Se priorizó la inclusión de revisiones sistemáticas (RS), ensayos clínicos controlados aleatorizados (ECAs), evaluaciones de tecnologías sanitarias y económicas, guías de práctica clínica y políticas de cobertura de otros sistemas de salud cuando estaban disponibles. RESULTADOS: Para el siguiente informe se incluyeron seis estudios observacionales, tres GPC y cinco políticas de cobertura. CONCLUSIONES: Existe evidencia escasa y de baja calidad metodológica, que muestra que el trasplante de médula ósea de donante haploidéntico podría constituir una alternativa en el caso de no contarse con un donante 100% compatible; especialmente cuando la urgencia del caso dificulte la espera de células madres de donantes no relacionados. Las guías y políticas de cobertura relevadas no lo recomiendan explícitamente, ni especifican sus posibles usos.

Transplante de médula ósea / Bone marrow transplantation

Objetivos: Los objetivos de este estudio fueron los siguientes: Conocer la mortalidad antes del alta del IMAE, la mortalidad temprana y la sobrevida alejada. Conocer la frecuencia y tipo de complicaciones antes del alta del IMAE. Comparar resultados obtenidos entre los diferentes IMAE. Validar la información recibida sobre mortalidad. Material y Métodos: Se realizó un estudio retroprospectivo de sobrevida de pacientes sometidos a trasplante de médula ósea financiados por el FNR realizados entre el 1º de julio \r\nde 1996 y el 31 de julio de 2001. La totalidad de la información disponible sobre solicitud y realización de los procedimientos se ingresó por parte del sector Registros Médicos en la base de datos del FNR. Se elaboró una base de datos, que incluyó los datos filiatorios de cada paciente tratado, la cual se envió al IMAE que realizó el procedimiento, solicitando se informara sobre la situación clínica del paciente al 31 de octubre de 2001. Ambas bases fueron unificadas para su análisis. Para la validación de la información sobre mortalidad, se realizó una verificación de los datos para lo que se seleccionó una muestra aleatoria estratificada por IMAE con una tasa de muestreo de 1:3. Se identificaron los pacientes reportados como vivos, perdidos o en situación de Segundo Trasplante. En los casos identificados como perdidos, el Servicio Social del FNR aplicó un protocolo la búsqueda y ubicación de estos individuos. La recolección de la información se realizó a través de entrevistas telefónicas mediante la aplicación de protocolos preestablecidos. Los IMAE se denominaron con letras de la A a la D a los efectos de este estudio. Conclusiones: El TMO autólogo constituye en nuestro medio el procedimiento más frecuente (85%), y en todas las patologías, la sobrevida observada fue similar o superior a la observada en los registros que se tomaron como referencia En cambio, el TMO alogénico mostró una baja frecuencia de realización, y la sobrevida fue en todas las patologías inferior a la observada en la serie del IBMTR. No se evidenciaron diferencias estadísticamente significativas en la mortalidad entre los IMAE, cuando se consideró la edad de los pacientes, el tipo de TMO realizado y las patologías trasplantadas. En el conjunto de la población adulta analizada, se observó que la frecuencia de patologías trasplantadas difiere de la reportada internacionalmente, y también difiere entre los IMAE. Como elementos que deberían ser objeto de discusión posterior, se destacan: a) la conducta y el resultado obtenido con las linfopatías tumorales, que difiere de lo observado en los datos internacionales y b) los resultados en los TMO autólogos en la población pediátrica en lo referente a estadía prolongada y mortalidad temprana.